昨日，全球制藥巨頭葛蘭素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）的基因療法Strimvelis被歐盟批準(zhǔn)上市，此基因治療是世界上第一個(gè)被批準(zhǔn)上市用于兒童缺陷基因修復(fù)的療法，是基因治療走向市場(chǎng)的又一里程碑事件。

    基因療法Strimvelis由GSK公司與意大利科學(xué)家共同研發(fā)，用于重癥聯(lián)合免疫缺陷癥（簡(jiǎn)稱SCID）治療，其方法是首先獲得患者自身的造血干細(xì)胞，在體外進(jìn)行擴(kuò)增培養(yǎng)，之后利用逆轉(zhuǎn)錄病毒將正常ADA（腺苷脫氨酶）基因?qū)肫湓煅杉?xì)胞，最后將修飾后的造血干細(xì)胞回輸?shù)奖救梭w內(nèi)。

    SCID是一種罕見(jiàn)遺傳病，患者的免疫功能幾乎完全喪失，對(duì)細(xì)菌、真菌、病毒和原蟲感染均缺乏抵抗力，各種感染連續(xù)不斷，往往出生一年內(nèi)即可出現(xiàn)嚴(yán)重的臨床病癥，生命岌岌可危。此病是由于編碼腺苷脫氨酶（ADA, Adenosine Deaminase）的基因出現(xiàn)突變失去原有功能導(dǎo)致的。

    Strimvelis是繼UniQure公司的脂蛋白酶缺乏癥(LPLD)基因療法Glybera之后的第二個(gè)被歐盟批準(zhǔn)上市的基因治療方法。Glybera 目前售價(jià)是100萬(wàn)美元，GSK公司還未公布Strimvelis的售價(jià)，但是相關(guān)消息表明其價(jià)格會(huì)遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于Glybera的目前售價(jià)。雖然UniQure公司的脂蛋白酶缺乏癥(LPLD)基因療法Glybera被批準(zhǔn)上市已3年多，但至今未能真正商業(yè)化用于臨床。原因是多方面的，除了Glybera及其昂貴的價(jià)格與患病人數(shù)少之外，還在于新藥真正商業(yè)化用到患者身上還有許多繁雜工作要做，小生物制藥公司對(duì)于推進(jìn)這些工作的經(jīng)驗(yàn)與能力不足，而大制藥公司豐富的商業(yè)化經(jīng)驗(yàn)及強(qiáng)大的商業(yè)化能力才能推進(jìn)這些工作的順利完成。GSK 的基因療法Strimvelis的上市標(biāo)志著大型藥企真正踏入基因治療商業(yè)化市場(chǎng)。

    此外，值得一提的是Strimvelis的上市模式對(duì)今后更多基因治療走向患者身邊具有借鑒意義。首先是意大利Telethon基金會(huì)資助完成了早期的研究工作，之后全球制藥巨頭體GSK接手，雙方簽訂合作協(xié)議，推進(jìn)基因治療走市場(chǎng)。 

參考材料：
http://www.brecorder.com/business-a-finance/industries-a-sectors/298787-gsk-gets-eu-approval-for-first-gene-therapy-for-children.html
http://www.bbc.com/news/science-environment-36400206
http://www.fiercebiotech.com/r-d/glaxosmithkline-files-for-gene-therapy-ok-as-a-case-of-jitters-sets